GENE THERAPY: TRIALS AND TRIBULATIONSNikunj Somia & Inder M. Verma Nature Reviews Genetics 1, 91 -99 (2000)
|
Ключевой проблемой генной терапии является отсутствие векторной системы, которая бы удовлетворяла всем требованиям безопасности и эффективности.
Рис.1. Вирусные векторы являюися наиболее обещающими. Вектора базируются на интегрирующихся retrovirus, lentivirus и adeno-associated вирусах. Некоторые базируются на adenovirus - не-интегрирующихся вирусах.
Рис.2. Иммунологические барьеры являются проблемой для всех векторов, нов особенности для аденовирусных векторов.
Рис.3. Смерть Jesse Gelsinger при генной терапии фазы I клинических испытаний перекрыла достигнутые определенные успехи в генной терапии на животных моделях и особенно на людях с формой тяжелого комбинированного иммунного дефицита.
Рис.4. |