Генотерапия стремится заместить, репарировать, увеличить или манипулировать с собственными генами пациента с целью устранения болезни.

Потеря слуха затрагивает около 28 миллионов американцев из-за того, что из почти 50,000 волосковых клеток внутреннего уха, с которыми человек рождается большинство погибает с возрастом. В отличие от волосковых клеток у рыб, амфибий и птиц, эти клетки у млекопитающих уже в раннем периоде прекращают пролиферировать, приводя обычно к потере слуха. Две группы исследователей продемонстрировали возможность возобновления роста волосковых клеток. В 2003 Yehoash Raphael из University of Michigan Medical School at Ann Arbor и его коллеги вызывали рост волосковых клеток внутреннего уха у морских свинок, используя аденовирусы, которые содержали ген Atoh1. Обычно Atoh1 активен только во время эмбрионального развития в клетках, которые предназначены стать волосковыми клетками. Расширив свои эксперименты они сообщили о первом случае восстановления функции волосковых клеток внутреннего уха у живых взрослых животных.

В марте они опубликовали результаты использования генной терапии левого уха у 10 морских свинок, оглохших из-за применения лекарств. Спустя 8 недель несенсорные клетки, выстилающие ухо трансформировались в новые волосковые клетки внутреннего уха , что привело к улучшению слуха.

Zheng-Yi Chen из Massachusetts General Hospital с коллегами сообщили, что они могут регенерировать волосковые клетки внутреннего ух мышей. Они начали с изучения паттерна экспрессии генов во время эмбрионального развития во внетреннем ухе мышей и выделеили ген Rb1, который, по-видимому, постоянно нарушает рост волосковых клеток. В опубликованном в январе сообщении они сообщали, что удаление Rb1 у мышей ведет к тому, что волосковые клетки внутреннего уха начинают нормально функционировать. Они также установили, что культивируемые волосковые клетки из внутреннего уха мышей способны регенерировать, если подврглись нокауту по гену Rb1.

Raphael и его группа предупреждают. что им удалось улучшить слух, но не удалось восстановить нормальный слух и что пройдет немало лет прежде, чем будет разработана терапия геном Atoh1 у людей. Chen с коллегами отмечают, что нокаут Rb1 позволяет волосковым клеткам делиться постоянно, что в принцыпе может приводить к опухолям. Будущие исследования д.б. сконцентрированы на инактивации focus Rb1 в течение времени, достаточного для клинического эффекта

Т.к. эффективная генная терапия м. улучшить наше будущее, но вирусы, доставляющие в тело гены, предназначенные для терапии, иногда м. убивать пациента или вызывать опухоли. Paras N. Prasad, исполнительный директор University of Buffalo Institute for Lasers, Photonics and Biophotonics, и его группа разработали силиконовые частицы примерно в 30 нанометров в качестве не-вирусных векторов, несущих терапевтические гены.

Органические молекулы, покрывающие поверхность наночастиц, связаны с генетическим ценнным грузом и защищают деликатную ДНК от ферментативного переваривания. Prasad с коллегами сообщили в июле, что инъецированные в могз мышей наночастицы оказывали влияние на более чем треть клеток мишеней с равной или беолее высокой эффективностью, чем существующие вирусные векторные системы. Ни одна из мышей не обнаруживала побочных эффектов спустя мес. после инъекции.