Исследователи из Schepens Eye Research Institute of Massachusetts Eye and Ear успешно предупреждают развитие ангиогенеза в сетчатке, используя технику редактирования генома CRISPR-Cas9. Ангиогенез сетчатки вызывает потерю зрения и слепоту при ряде дегенеративных нарушений глаз, включая diabetic retinopathy (PDR), влажную age-related macular degeneration (AMD) и retinopathy of prematurity (ROP).

Несмотря на успешность использования vascular endothelial cell growth factor (VEGF) в виде агентов (e.g. Lucentis®, Eylea®) в подавлении роста эктопических сосудов и уменьшении сосудистого протекания в сетчатке при таких болезнях как PDR и AMD, остаются некоторые терапевтические проблемы -- а именно, необходимость в постоянном лечении и воздействии, чтобы вылечивать пациентов, которые не реагируют на anti-VEGF терапию.

"Известно, что VEGF receptor 2 (VEGFR2) играет важную роль в ангиогенезе," Hetian Lei. "Система CRISPR-Cas9 может быть использована для редактирования гена VEGFR2, чтобы предупредить внутриглазной патологический ангиогенез."

Признаком разных глазных болезней является патологический внутриглазной ангиогенез, когда кровеносные сосуды прорастают в воспринимающую свет сетчатку, аномальные кровеносные сосуды начинают расти по поверхности сетчатки. По мере прогрессирования повреждений эти сосуды начинают протекать, разрываться или вызывать отслоение сетчатки, приводя к потере зрения.

CRISPR-Cas9 является новой мощной технологией, которая целенаправленно воздействует и редактирует некоторые аспекты генома или весь набор генетического материала организма. Авт. использовали adeno-associated virus (AAV) для доставки редактирующей геном системы целенаправлено к гену VEGFR2, критического для ангиогенеза. Одиночная инъекция этой системы оказалась способной предупреждать ангиогенез в сетчатке у преклинических моделей.

Авт. полагают, что этот мощный инструмент может представлять собой новое лечение, предупреждающее потерю зрения при болезнях, сопровождаемых внутриглазным патологическим ангиогенезом. Полученные результаты показывают, что система CRISPR-Cas9 является точным и эффективным инструментом.