Ученые из UCLA и the Howard Hughes Medical Institute успешно использовали ген, который супрессирует уровни холестерола, как часть лечения для уменьшения атеросклеротических бляшек у мышей с заболеванием familial hypercholesterolemia. В преклиническом исследовании было установлено, что ген, LeXis, снижает холестерол и препятствия в артериях и лечение, по-видимому, снижает накопление жира в клетках печени.

Семейная гиперхолестеролемия является наследственным заболеванием, характеризующимся чрезвычайно высокими уровнями низкой плотности липопротеина холестерина (известен также как "плохой холестерин") и повышенным риском ранних сердечных заболеваний.

Ген LeXis принадлежит уникальной группе генов, которые вплоть до недавнего времени считались как "ненужная ДНК", поскольку ученые полагали, что она не играет никакой роли. Однако, получены доказательства благодаря проекту геном человека, что гены, подобные LeXis в действительности активны. Изучение этих генов, теперь обозначаемых как длинные некодирующие рибонуклеиновые кислоты, или lncRNAs, стали быстро развивающейся областью биологии.

Ученые решили тестировать, действительно ли одиночные инъекции LeXis могут замедлять развитие болезней сердца. Они вводили мышам или LeXis или контрольный ген и кормили их в течение 15 недель пищей с высоким содержанием натрия и холестерина. Ученые затем измеряли прогрессирование сердечной болезни.

В следующей фазе исследования исследователи намеревались подтвердить находки на более крупных животных и тестировать терапию в комбинации с современным доступным лечением.

Хотя предыдущее исследование показало, что lncRNAs может быть важной, это стало первым исследованием, чтобы показать, что они могут потенциально быть использованы для лечения болезней человека с помощью генотерапии. Ненужные гены могут однажды стать основой для лечения людей с familial hypercholesterolemia и др. заболеваниями, которые трудно поддаются лечению.