Множественный склероз может быть подавлен или полностью усиранен на мышиной модели с использованием новой техники генотерапии по супрессии иммунной реакции, вызывающей болезни.

Путем комбинирования переноса гена белка головного мозга с лекарством, используемым реципиентами трансплантируемого органа, исследователи существенно вылечивали мышей с множествнным склерозом, приводя к почти полной ремиссии болезни. Их находки указывают на значительный потенциал лечения множественного склероза.

От множественного склероза стардают примерно 2.3 миллиона людей во всем мире и это наиболее распространенное нейрологическое заболевание у молодых людей. Это неизлечимое нарушение начинается, когда иммунная система атакует миелиновые оболочки, окружающие нервные волокна, хзпаставляя их пропускать нервные импульсы и приводить к проблемам со слабостью мышц, зрения, речи и мышечной координации.

Исследователи использовали безвредный adeno-associated virus или AAV, для доставки гена, кодирующего одну из наиболее распространенных иммунных мишеней, белок миелиновой оболочки, наз. myelin oligodendrocyte glycoprotein или MOG, в печень модельных мышей. Белок приводит к продукции т. наз. регуляторных T клеток, которые супрессируют негодные клетки иммунной системы, отвечающие за атаки на защитный слой нервных клеток, что и вызыает множественный склероз. Эффективность этого подхода базируется на целенаправленом воздействии генотерапи на печень, что способствует иммунной толерантности.

"Используя клинически опробованную платформу генотерапии, мы оказались способны индуцировать очень специфичные регуляторные T клетки, которые целенаправленно воздействуют на само-реактивные клетки, ответственные за множественный склероз," sговорит Brad E. Hoffman.

Генотерапией индуцированный белок, MOG, как было установлено, эффективно предотвращает и устраняет множественный склероз сам по себе. В целом терапия была протестирована в группах из 5 -10 мышей и результаты были воспроизведены много раз.

Hoffman заявляет, что он был обрадован продолжительностью лечения. После 7 мес. мышиные модели после генотерапии не обнаруживали признаков болезни по сравнению с контрольной группой.

Когда генотерапии комбинировали с иммунотерапией, используя rapamycin -- лекарство, используемое для покрытия сердечных стентов и предупреждения отторжения пересаженных органов -- то эффективность увеличивалась ещё больше. Лекарство было выбрано, посколько оно помогало регуляторным T клеткам пролиферировать, т.к. блокировало нежалеательные эффекторные T клетки. ,

В двух группа, где использовали rapamycin и генотерапию, 71% и 80% давали почти полную ремиссию после паралича задних конечностей или квадраплегии, соотв.

Поскольку исследователи установили, что генотерапия стимулирует регуляторные T клетки в печени, но пока мало известно о детальной механике работы этого процесса.