Группа японских исследователей успешно трансплантировала происходящие из iPS клеток человека клетки внутреннего уха, экспрессирующие белки человека во внутренне ухо эмбрионов мышей. Наследственная потеря слуха объясняет около половины всех случаев врожденной глухоты. При показателе частоты один на 500 - 1000 новорожденных, врожденная потеря слуха чаще всего является проявлением врожденной болезни, а половина от всех ворожденных потерь слуха является наследственной. Лечение такого типа потери слуха включает ушные импланты и слуховые аппараты, но не существует фундаментальной терапии.

Наследственная потеря слуха у человека проявляется при рождении. Следовательно, лечение во время плодной стадии может быть наиболее эффективным. Ген GJB6 кодирует белок CONNEXIN 30, который важен для развития слуха, а дефицит гена приводит к широко распространенной болезни наследственной потере слуха.

В предыдущей работе, Dr. Ryosei Minoda, что потеря слуха может быть восстановлена с помощью генотерапии плодов мыши, дефицитных по Connexin 30 во внутреннем ухе. Группа данного исследования с Dr. Minoda и Dr. Hiroki Takeda из Kumamoto University, и некоторых исследователей из Keio University, успешно трансплантировали происходящие из iPS человека клетки во внутреннее ухо эмбрионов мыши, преодолевая значительные технические трудности.

Сначала коллектив попытался эффективно заставить клетки внутреннего уха экспрессировать специфичные для внутреннего уха белки, такие как CONNEXIN 26, CONNEXIN 30 и PENDRIN, из iPS клеток человека. Затем они трансплантировали клетки предшественники внутреннего уха во внутренне ухо нормальных эмбрионов и Connexin 30 нокаутных мышей, используя стеклянные трубки с оптимизированными размерами кончиков. Трансплантируемые клетки приживались в разных местах всего внутреннего уха в обеих группах. Однако, нокаутные по Connexin 30 мыши обнаруживали больше трансплантированных клеток, чем нормальные мыши и некоторые трансплантированные клетки экспрессировали CONNEXIN 30.

Тот факт, что нокаутные по Connexin 30 мыши обнаруживали более высокие количества трансплантированных клеток и что некоторые из них экспрессировали CONNEXIN 30 является очень важной находкой, если принимать во внимание трансплантации клеток как лечение наследственной потери слуха, вызванной дефицитом CONNEXIN. Трансплантированные клетки могут компенсировать отсутствующий CONNEXIN и могут улучшать потерю слуха добавлением функциональных белков CONNEXIN. Далее будут проделаны попытки увеличить количества трансплантируемых клеток у улучшения способности слышать.

Это исследование показало, что клетки, происходящие от человека, могут быть трансплантированы в гетерозиготные внутренние уши эмбрионов мыши. Это открывает возможность экспериментов in vivo в отношении терапевтических эффектов, используя клетки, происходящие от человека, в мышиных эмбрионах.