Исследователи впервые продемонстрировали, что в головном мозге ген Klotho, используемый для генотерапии, защищает от связанных с возрастом проблем обучения и памяти у мышей. Исследование открывает дверь в разработку терапии, базирующейся на этом гене.

Исследователи продемонстрировали в предыдущей работе, что Klotho регулирует связанные с возрастом процессы, повышая вероятную продолжительность жизни, если избыточно экспрессируется, и ускоряя дефицит обучение и памяти, будучи ингибированным.

Теперь они продемонстрировали in vivo впервые, что одна доза этого гена, инъецированная в нервную систему предупреждает снижение познавательной способности, связанной со старением у старых животных, которые были подвергнуты действию в более молодом возрасте.

"Терапия, базируется на повышении уровней этого белка в головном мозге, с использованием adeno-associated viral vector (AAV). Принимая во внимание, что исследование проведено на животных, которые стареют естественно, мы полагаем. что оно может обладать терапевтической способностью, чтобы лечить слабоумие и нейродегенеративные заболевания, такие как болезнь Алцгеймера или множественный склероз, помимо прочих," подчеркивает Miguel Chillon.

Исследователи запатентовали свой терапевтический подход и получили лицензию на него для Kogenix Therapeutics. Kogenix предоставила первоначальный капитал, необходимый для успешных пре-клинических испытаний, которые уже были проведены на животных, моделирующих болезнь Алцгеймера, представив способ для разработки лекарства для генотерапии против нейродегенеративных заболеваний, в виде малых молекул, которые усиливают экспрессию гена и/или используя фрагменты самого белка Klotho.

"В базовом поисковом исследовании и при клинических испытаниях AAVs была продемонстрирована надежность и эффективность его использования для генотерапии ЦНС. Фактически, Food and Drug Administration впервые сделала генотерапию доступной в США в августе и ожидаются дополнительные разрешения," заявил Dr Assumpcio Bosch.