Базируясь на данных лаб., что tumour necrosis factor (TNF) управляет развитием миофибробластов, типа клеток, которые вызывают болезнь Dupuytren's, исследователи изучали эффект anti-TNF лекарства, инъецируемого непосредственно в Dupuytren's узелковую ткань. Результаты оказались обнадеживающими.
"Наши данные показали, что сконцентрированные отредактированные adalimumab, инъецированные непосредственно в больную ткань могут эффективно целенаправленно воздействовать на клетки, ответственные за болезнь Dupuytren's," говорит Jagdeep Nanchahal.
Это дает новую надежду людям, страдающим от этого приводящего к инвалидности заболевания, при котором в настоящее время приходится ждать ухудшения ситуации, наблюдая, как их руки теряют работоспособность, пока этого не станет достаточным для хирургии. И затем следует продолжительное восстановление.
В данном рандомизованном испытании (phase 2a) участвовало 28 пациентов с болезнью Dupuytren's, для которых было запланировано хирургическое вмешательство в Edinburgh, чтобы удалить больную ткань с их рук. За две недели перед хирургическим вмешательством они получали одиночную инъекцию в разных дозах anti-TNF лекарство или плацебо. Ткань удалялась во время хирургического вмешательства и анализировалась в лаб. Было установлено, что adalimumab (в дозе 40mg заключенные в 0.4ml) снижали экспрессию фибротических маркеров, ~smooth muscle actin (~SMA) и type I procollagen, спустя 2 недели после инъекции, это указывает на то, что лекарство может быть использовано для остановки роста вызывающих болезнь миофибробластных клеток. Они также установили, что лекарство безопасно и хорошо переносится.
Болезнь Dupuytren's широко распространенное состояние рук, которое затрагивает 4% популяции UK и вызывает необратимые искривления изгибания пальцев в направлении к ладони. На сегодня отсутствует разрешенное NICE лечение ранних проявлений болезни и обычно люди мечтают о возвращении к своему GP, когда функция их пальцев нарушается.
Анти-TNF лекарство adalimumab (Humira) сегодня лицензировано в EU для лечения ряда состояний, включая ревматоидный артрит, Crohn's болезнь и язвенный колит и в целом обнаруживает отличную надежность.
"Институт Kennedy имеет долгую историю переноса лабораторных находок в клинику'" говорит Fiona Powrie, директор Института. Исследователи продолжают изучать использование этого лекарства для воздействия на болезнь Dupuytren's в фазе 2b клинического испытания, обозначенного как RIDD испытание, которое пока происходит в ,Oxford и Edinburgh.
Исследование спонсируется Health Innovation Challenge Fund совместно с Wellcome Trust и Department of Health. Спонсирование лекарства обеспечивается 180 Therapeutics.