Гипертензия малого круга кровообращения (PH) является прогрессирующим комплексом фатальных болезней со множественными этиологиями. Избыточная пролиферация и резистентность к апоптозу интимы сосудистых клеток, среднего и adventitial слоев сосудов легких запускает избыточное ремоделирование легочных сосудов и сужения сосудов в результате pulmonary arterial hypertension (PAH), подгруппы PH. Множественные мутации генов или нарушения экспрессии генов вносят вклад в патогенез PAH путем усиления пролиферации и способствуя резистентности к апоптозу сосудистых клеток легких. Принимая во внимание жизненно важную роль этих клеток в прогрессировании PAH, необходима разработка безопасных и эффективных подходов генотерапии, которая привела бы к восстановлению или снижени активности генов, обычно участвующих в этиологии болезни. На сегодня не существует одобренных FDA лекарств для лечения PH, хотя новейшие инструменты могли бы предоставить новый способ лечения этого прогрессирующего и летального нарушения путем замалчивания патологических генов, с помощью экспрессии терапевтических белков или посредством редактирования генов. Здесь рассматривается эффективность и ограничения существующих доступных подходов генотерапии для PH. Мы предоставили краткий обзор существующих и используемых сегодня методов переноса генов в сосудистые клетки легких
in vitro и описали некоторые более недавние разработки доставки генов в области PH
in vivo.
View Full-Text