РНК интерференция (RNAi) является одним из наиболее многообещающих методов лечения злокачественных опухолей. Однако, разработка эффективного биосовместимого вектора доставки для small interfering RNA (siRNA) остается затруднительной. Целью данного исследования является разработка не вирусного нацеленного на опухоль носителя, наз. RGDfC-модифицированные функционализированные селеновые наночастицы (RGDfC-SeNPs). RGDfC-SeNPs были использованы для избирательной доставки siSox2 в клетки и ткани HepG2 рака печени для лечения геатоцеллюлярной карциномы (HCC). Мы успешно синтезировали и охарактеризовали RGDfC-SeNPs. Было показано, что частицы RGDfC-SeNPs могут эффективно загружать siSox2, чтобы создавать противоопухолевое пред-лекарство RGDfC-Se@siSox2. RGDfC-Se@siSox2 избирательно усваивается HepG2 клетками рака печени и LO2 клетками нормальной печени, демонстрируя, что RGDfC-SeNPs может стать эффективным поставщиком siSox2 в HepG2 клетки рака печени. RGDfC-Se@siSox2, вводимый в HepG2 клетки посредством clathrin-обеспечиваемого эндоцитоза, сначала охватывая цитоплазму и затем высвобождая siSox2 в лизосомы. RGDfC-Se@siSox2 может эффективно замалчивать Sox2 и подавлять пролиферацию, миграцию и инвазию HepG2 клеток. RGDfC-Se@siSox2 вызывает апоптоз HepG2 клеток, скорее всего, посредством избыточной продукции реактивных видов кислорода и нарушения мембранного потенциала митохондрий. Наиболее важно то, что RGDfC-Se@siSox2 существенно подавляет опухолевый рост у мышей, несущих HepG2 опухоли, без явных токсических побочных эффектов. Эти исследования показывают, что RGDfC-SeNPs могутт быть идеальным переносчиком генов для доставки siSox2 в HepG2 клетки и что RGDfC-Se@siSox2 может стать новой и высоко специфической нацеленной на ген prodrug терапии для HCC.