Adrenoleukodystrophy (ALD) вызывается различиными патогенными мутациями в X-сцепленном гене ABCD1, это приводит к метаболически аномальным накоплениям с очень длииными цепями жирных кислот во многих органах. Однако, лечение ALD пока неэффективно. Для лечения ALD мы использовали две стратегии редактирование генов, редактирование оснований и homology-independent targeted integration (HITI), в фибробластах от пациентов с ALD. Затем мы осуществили in vivo HITI-обеспечиваемое редактирование генов, используя для доставки векторы AAV9 посредством внутривенного введенияя на мышах, моделирующих ALD. Мы установили, что уровень ABCD1 mRNA достоверно повысился у HITI-обработанных мышей, а уровни в плазме C24:0-LysoPC (lysophosphatidylcholine) и C26:0-LysoPC, чувствительных диагностических маркеров для ALD, оказались достоверно снижены. Эти результаты указывают на то, что HITI-обеспечиваемое восстановление до нормы мутантного гена может быть выдающейся терапевтической стратегией лечения ALD у людей.