Более двух десятилетий гидроксимочевина была единственным терапевтическим средством, одобренным Управлением по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) для лечения серповидноклеточной болезни (SCD). Хотя аллогенная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (allo-HSCT) также была доступна для лечения, лишь очень немногие пациенты проходили эту процедуру из-за отсутствия подходящих доноров. Однако за последние несколько лет возможности терапии для пациентов с SCD значительно расширились. Три новых препарата, L-глутамин, crizanlizumab и voxelotor, были одобрены FDA для применения у пациентов с SCD. Число пациентов с SCD, перенесших allo-HSCT, также увеличилось в результате достижений по предотвращении отторжения трансплантата и болезни "трансплантат против хозяина" при использовании несовпадающих донорских HSCT. Совсем недавно в клинических испытаниях стала доступна генотерапия. Расширение возможностей лечения SCD вызвало у многих врачей чувство оптимизма и воодушевления, что эти новые подходы изменят клиническое течение и бремя болезни. Хотя эти новые средства и дают надежду пациентам с SCD, ажиотажные отзывы необходимо оценивать в контексте реальности. В этом обзоре мы обсудим и сравним эти новые агенты и клеточную терапию, оценим их клинические и экономические последствия, а также рассмотрим их роль в снижении бремени болезни.

Crizanlizumab for the Prevention of Vaso-Occlusive Pain Crises in Sickle Cell Disease. Stevens DL, Hix M, Gildon BL. J Pharm Technol. 2021 Aug;37(4):209-215. doi: 10.1177/87551225211008460. Epub 2021 Apr 19. PMID: 34752581 Review.

Effect of crizanlizumab on pain crises in subgroups of patients with sickle cell disease: A SUSTAIN study analysis. Kutlar A, Kanter J, Liles DK, Alvarez OA, Canзado RD, Friedrisch JR, Knight-Madden JM, Bruederle A, Shi M, Zhu Z, Ataga KI. Am J Hematol. 2019 Jan;94(1):55-61. doi: 10.1002/ajh.25308. Epub 2018 Nov 25. PMID: 30295335 Clinical Trial.

Crizanlizumab for the Prevention of Pain Crises in Sickle Cell Disease. Ataga KI, Kutlar A, Kanter J, Liles D, Cancado R, Friedrisch J, Guthrie TH, Knight-Madden J, Alvarez OA, Gordeuk VR, Gualandro S, Colella MP, Smith WR, Rollins SA, Stocker JW, Rother RP. N Engl J Med. 2017 Feb 2;376(5):429-439. doi: 10.1056/NEJMoa1611770. Epub 2016 Dec 3. PMID: 27959701 Free PMC article. Clinical Trial.

Crizanlizumab: First Approval. Blair HA. Drugs. 2020 Jan;80(1):79-84. doi: 10.1007/s40265-019-01254-2. PMID: 31933169 Review.

Systematic Review of l-glutamine for Prevention of Vaso-occlusive Pain Crisis in Patients with Sickle Cell Disease. Cieri-Hutcherson NE, Hutcherson TC, Conway-Habes EE, Burns BN, White NA. Pharmacotherapy. 2019 Nov;39(11):1095-1104. doi: 10.1002/phar.2329. Epub 2019 Oct 9. PMID: 31505045