Посещений:
ЛЕГОЧНЫЕ БОЛЕЗНИ



Редактирование генов In Utero

In Utero Gene Editing for Inherited Lung Diseases
• Brandon M. White, • Edward E. Morrisey & • William H. Peranteau
" Genome Editing (Y Fan & J Chan, Section Editors) " Published: 24 January 2022



Редактирование генов in utero обнаруживает уникальный потенциал для эффективного лечения моногенных легочных болезней и нарушений легочной функции. Анализируется современное состояние в этой области и подчеркиваются ключевые преимущества в понимании и получении информации, необходимой для надежной доставки, эффективной и устойчивой терапии для коррекции ряда легочных болезней.
Недавно были опубликованы несколько важных исследований, незавимио продемонстрировавших как потенциал редактирования генов в легких, так и способность доставлять соотв. векторы и реагены для редактирование генов в легкие плодов. Эти результаты демонстрируют сложные потенциальные возможности и предоставляют информацию, необходимую для успешного использование редактирования генов в легких плодов.
Итак, существующие попытки продвинуть редактирование генов, разработать дизайн векторов и доставку этих платформ подтверждают потенциал использования уникальных характеристик легких плода для лечения моногенных легочных болезней до рождения. Будущие исследования смогут продемонстрировать возможность таких подходов у маленьких и крупных животных моделей, а также на культуральных системах, моделирующих болезни человека.