В последнее десятилетие был разработан ряд генотерапий в качестве метода лечения моногенных заболеваний. Гиперактивный мочевой пузырь - это многофакторный синдром, имеющий, вероятно, множество первопричин и регуляторных компонентов. Целью данной статьи является обзор современных методов генной терапии в мочеполовой системе и за ее пределами, обзор патофизиологии и генетики OAB, а также обсуждение последних достижений в применении этой технологии для лечения OAB.
Было установлено, что у пациентов с ОАБ повышается уровень различных генов, в том числе рецепторов, участвующих в пуринергической сигнализации, разрывов между гладкомышечными клетками детрузора, белков, участвующих в цитоскелетной динамике миоцитов детрузора, холинергических рецепторов и некоторых типов мембранных каналов. Меньшее количество генов снижено, но они включают рецепторы пуринергической сигнализации и канал, критический для расслабления гладкомышечных клеток детрузора. Результаты недавнего испытания фазы 2 с использованием гена, кодирующего часть калиевого канала, позволяют предположить, что генная терапия может иметь новое значение для лечения ОАБ.
OAB - это синдром, патофизиология которого изучена не до конца, но, вероятно, обусловлена сочетанием измененной афферентной сигнализации на уровне мочевого пузыря и постоянной гипер- или гиповозбудимости миоцита детрузора. Понимание сложных путей, лежащих в основе ОАБ, а также связанных с ними генетических компонентов нормального и аномального мочевого пузыря может обеспечить новые варианты терапии этого широко распространенного заболевания.