НАСЛЕДСТВЕННЫЕ БОЛЕЗНИ
ТЕРАПИЯ

Х



ХОЛЕСТЕРИНЕМИЯ
  • СНИЖЕНИЕ АБСОРБЦИИ
      ◊ PPARδ активируемый агонист GW610742
  • СНИЖАЮЩИЕ ХОЛЕСТЕРИН ЛЕКАРСТВА
      ◊ Berberine


  • ГЕНОТЕРАПИЯ
      ◊Наследственная гиперхолестеринемия; Терапевтическое редактирование оснований PCSK9


    • CHD2-СВЯЗАННЫХ СИНДРОМЫ
  • ПОИСК ТЕРАПЕВТИЧЕСКИХ ПОДХОДОВ
      ◊ Дорожная карта для лечения CHD2-связанных нарушений
    • ХИТОЗАН
  • ВЕКТОР ДЛЯ ГЕНОТЕРАПИИ
      ◊ Разработка и проблемы
    • ХРОНИЧЕСКИЕ ПОЧЕЧНЫЕ БОЛЕЗНИ
  • ТЕРАПИЯ
      ◊ Терапевтический эффект Sirtuin 6 при болезни почек ХРОНИЧЕСКИЙ ЛИМФОЛЕЙКОЗ (CHRONIC LYMPHOCYTIC LEUKEMIA)
  • ПЕРСОНАЛИЗОВАННАЯ КЛЕТОЧНАЯ ТЕРАПИЯ CTL119
      ◊ Полная ремиссия


    • ХРОНИЧЕСКАЯ МИГРЕНЬ
  • ЛЕКАРСТВЕННАЯ ТЕРАПИЯ
      ◊ Fremanezumab для превентивного лечения ХРЯЩА РЕПАРАЦИЯ
  • ГЕНОТЕРАПИЯ
      ◊ Генотерапия для репарации хряща
      ◊ CRISPR/Cas9 геномное редактирование для репарации костей и хрящей
    • Х-СЦКПЛЕННЫЙ ЮВЕНИЛЬНЫЙ РЕТИНОШИЗИС
  • ГЕНОТЕРАПИЯ
      ◊ Разработка генотерапии для X-Linked Juvenile Retinoschisis