dCAS

dCas9-VPR АКТИВАЦИЯ
  ◊dCas9-VPR-обусловленная активация транскрипции функционально эквивалентных генов для генотерапии

ДВОЙНОЙ НОКАУТ

МЕТОД ОБОГАЩЕНИЯ
  ◊ эффективный метод обогащения Double Knockouts (DKO) после редактирования генов

ДЕГЕНЕРАЦИЯ СЕТЧАТКИ

КЛЕТОЧНАЯ ТЕРАПИЯ
  ◊ Терапия сетчати с помощью Мюллеровых клеток

ДИАРЕЯ ВРОЖДЕННАЯ (MICROVILLUS INCLUSION DISEASE)

ТЕРАПИЯ
  ◊ Проблемы с персонализованной клеточной биологией

ДИАБЕТ

БАЗИРУЮЩАЯСЯ НА КЛЕТКАХ ТЕРАПИЯ
  ◊β клетки из почечных НЕК клеток
  ◊ Преобразование эпидермальных клеток предшественников

ГЕНОТЕРАПИЯ
  ◊ Выявление MAP3K15 человека в качестве независимой от ожирения терапевтической мишени при диабете

ВОССТАНОВЛЕНИЕ ФУНКЦИИ ГИППОКАМИА
  ◊Кортизол, кортикостерон

ВОССТАНОВЛЕНИЕ ОСТРОВКОВ
  ◊ Подходы

ИНСУЛИН-ЗАВИСИМЫЙ ДИАБЕТ
  ◊ PARP1 ингибитор гипогликемиии

ИЗБИРАТЕЛЬНАЯ PPARΓ-МОДУЛИРУЮЩАЯ АКТИВНОСТЬ
  ◊ Telmisartan

ТИП 1
  ◊Базирующаяся на клетках терапия
  ◊Блокада NKG2D
  ◊Клетки селезенки
  ◊ Терапия с помощью HSPCs с избыточной экспрессией PD-L1 диабета 1
  ◊ Лечение диабета типа 1 с помощью Verapamil и β клеток у взрослых
  ◊ Лечение диабета 1 с помощью терапевтических трансплантаций преобразованных клеток
  ◊ Заместительная терапия β-островков производными стволовых клеток при типа 1 диабете

ТИП 2
  ◊Аллостерические активаторы glucokinase
  ◊ Подход к терапии диабета 2: Модуляции активности нерва каротидного синуса
  ◊ Генотерапия с помощью FGF21 ожирения и диабета типа 2

ДЛИТЕЛЬНАЯ ЭКСПРЕССИЯ БИОТЕРАПЕВТИЧЕСКИХ СРЕДСТВ

ГЕНОТЕРАПИЯ
  ◊ Долговременная или контролируемая экспрессия лекарственных веществ

ДОСТАВКА

ТРАНСГЕНОВ
  ◊Доставка генетических векторов и лекарств экзосомами

БЕЛКОВ И ГЕНОВ
  ◊ Новейшие разработки систем доставки терапевтических белков и генов

НОВАЯ СИСТЕМА ДОСТАВКИ
  ◊Базирующаяся на лактозе система доставки CRISPR/Cas9
  ◊техника послойного формирования наночастиц для доставки генов