МАКУЛЯРНАЯ ДЕГЕНЕРАЦИЯ

У СОБАК
  ◊ BEST1 Заместительная генотерапия при отслойке сетчатки

СВЯЗАННАЯ С ВОЗРАСТОМ МАКУЛЯРНАЯ ДЕГЕНЕРАЦИЯ
  ◊Заместительная клеточная терапия с помощью производных эмбриональных стволовых клеток, клеток пигментного эпителия
  ◊Множественная генотерапия при neovascular связанной с возрастом макулярной дегенерацией

МЕЛАНОМА

ТЕРАПЕВТИЧЕСКИЕ СТРАТЕГИИ
  ◊ TERT зависимый Терапевтический подход к меланоме

МАЛЯРИЯ

ВАКЦИНА
  ◊ Испытания

alpha-МАННОЗИДОЗ

ГЕНОТЕРАПИЯ
  ◊ Генотерапия с помощью hu.32 вектора alpha-маннозидоза

ГЕНЕТИЧЕСКИЕ НАРУШЕНИЯ МЕТАБОЛИЗМА МАРГАНЦА

ТЕРАПЕВТИЧЕСКИЕ ПОДХЛДЫ
  ◊ Генетические нарушения метаболизма марганца

МЕЖПОЗВОНКОВЫХ ДИСКОВ ДЕГЕНЕРАЦИЯ

КЛЕТОЧНАЯ ТЕРАПИЯ
  ◊ Получение клеток межпозвонковых дисков из стволовых клеток человека для лечения дегенерации межпозвонковых дисков

ГЕНОТЕРАПИЯ
  ◊ CRISPR/Cas9 редактирование генома при патологии межпозвоночных дисков

МАРФАНА СИНДРОМ

ЛЕКАРСТВА
  ◊ Losartan

МЕЛАНОМА

ЦЕЛЕНАПРАВЛЕННАЯ ТЕРАПИЯ
  ◊ Успехи
  ◊ Таргетная лекарственная терапия
  ◊ TCF4-зависимая резистентность к иммунотерапии при меланоме

МЕЖПОЗВОНОКОВЫХ ДИСКОВ ДЕГЕНЕРАЦИЯ

ГЕНОТЕРАПИЯ
  ◊ Генотерапия дегенерпацити межпозвонковых дистков

КЛЕТОЧНАЯ ТЕРАПИЯ
  ◊ Дифференцировка induced pluripotent stem клеток человека в nucleus pulposus-подобные клетки

мРНК ТЕПРАПИЯ
  ◊ Лечение с помощью мРНК RUNX1 дегенерации межпозвоноковых дисков

МИГРЕНЬ

ПОЛИТЕРАПИЯ
  ◊ Успехи

МИКРОГЛИОПАТИИ

ГЕНОТЕРАПИЯ
  ◊ Генотерапия с помощью гематопоэтических стволовых влеток микроглиопатий

МИОКАРДИТ

СВЯЗЬ С ВЕТОРАМИ ГЕНОТЕРАПИИ
  ◊ Миокрдит, связанный с векторами генотерапии

МИТОХОНДРИАЛЬНЫЕ БОЛЕЗНИ

ГЕНОТЕРАПИЯ
  ◊ Генотерапия для митохондриальных болезней
  ◊ Генотерапия митохондриих болезней и митохондриальной ДНК гетероплазмии
  ◊ Стратегии редактирования генов в митохондриях
  ◊ Генотерапия митохондроиальрных нарушений
  ◊ Генотерапия митохондриальных нарушений

МИТОХОНДРИАЛЬНАЯ НЕЙРОГАСТРОИНТЕСТИНАЛЬНАЯ ЭНЦЕФАЛОМИОПАТИЯ

ГЕНОТЕРАПИЯ
  ◊ Генотерапия митохондриальной нейрогастроинтестинальной энцефаломиопатии miRNAs ТЕРАПИЯ

ПРОГРЕСС
  ◊ Успехи
  ◊ Роль микро-РНК в диагностике и терапии

МИОТОНИЧЕСКАЯ ДИСТРОФИЯ ТИПА I (DM1)

УСТРАНЕНИЕ МОЛЕКУЛЯРНОЙ ПАТОЛОГИИ
  ◊ Нацеленная на РНК Cas9
  ◊ Устранение токсических микросателлитных повторов РНК

МНОЖЕСТВЕННЫЕ МИЕЛОМЫ

ТЕРАПИЯ ПРОТЕОСОМНЫМИ ИНГИБИТОРАМИ
  ◊ Bortezomib

МНОЖЕСТВЕННЫЙ СКЛЕРОЗ

ИНГИБИТОРЫ ВОСПАЛЕНИЯ
  ◊ Tissue factor and protein C inhibitor
  ◊ Терапия индуцированными нервными стволовыми клетками

УСТРАНЕНИЕ БОЛЕЗНИ
  ◊ Получаемые в результате генотерапии антиген-специфические Tregs

МИОПАТИИ, СВЗАННЫЕ С RyR1

ГЕНОТЕРАПИЯ
  ◊ Генотерапия для связанных с RyR1 миопатий

МЫШЕЧНАЯ АТРОФИЯ

ПРЕДУПРЕЖДЕНИЕ АТРОФИИ
  ◊ Serum/glucocorticoid-induced kinase 1

МЫШЕЧНАЯ ДИСТРОФИЯ

ЛЕКАРСТВЕННАЯ ТЕРАПИЯ
  ◊ Tamoxifen и raloxifene

РЕДАКТИРОВАНИЕ ГЕНОВ
  ◊ Редактирование генов, иммуноогическая и базирующаяся на iPSCs терапия

МЫШЕЧНАЯ ДИСТРОФИЯ ДЮШЕНА

ГЕНОТЕРАПИЯ
  ◊Успехи
  ◊Ataluren стимулирует супрессию нонсенс мутаций

МЫШЕЧНЫЕ НАРУШЕНИЯ

ГЕНОТЕРАПИЯ
  ◊ Искусственное преобразование AAV векторов для усиления потенции и специфичности при генотерапии мышечных нарушений МОБИЛЬНЫЕ ЭЛЕМЕНТЫ

ТЕРАПЕВТИЧЕСКИЕ ПОДХОДЫ
  ◊ Терапевтическое значение для стволовых клеток человека мобильных элементов

МОДУЛЯТОРЫ СИГНАЛЬНОГО ПУТИ HEDGEHOG-GLI

ТЕРАПЕВТИЧЕСКИЙ ПОТЕНЦИАЛ
  ◊ : Оценка

МОЛЕКУЛЯРНАЯ ДИСМОРФОЛОГИЯ

МЕДИЦИНСКАЯ ГЕНЕТИКА
  ◊ Генотераия

МОЛОЧНЫХ ЖЕЛЕЗ РАК

ТЕРАПЕВТИЧЕСКИЙ ПОТЕНЦИАЛ
  ◊ ROS-разлагаемый переносчик генов, SP-crosslinked BPEI/pDNA наночастицы
  ◊Целенаправленное воздействие на стволовые клетки рака молочных желез

ЛИПОСОМЫ
  ◊ Генотерапия рака молочных желез с помощью липосом

МОЧЕВАЯ БОЛЕЗНЬ КЛЕНОВОГО СИРОПА

ГЕНОТЕРАПИЯ
  ◊ Неонатальная генотерапия maple syrup urine disease у мышей

ДЕФЕКТЫ ЦИКЛА ОБРАЗОВАНИЯ МОЧЕВИНЫ

ГЕНОТЕРАПИЯ
  ◊ Генотерапия дефектjd цикла образования мочевины

mRNA-ТЕРАПИЯ

ГЕНОТЕРАПИЯ
  ◊ Базирующаяся на мРНК терапия мощная и многосторонняя

МУТАГЕНЕЗ

ИЗМЕРЕНИЕ
  ◊ Измерение мутагенеза с помощью точного роедактировани генома

МУКОВИСЦИДОЗ

ГЕНОТЕРАПИЯ
  ◊ Подходы к генотерапии муковисцидоза
  ◊CRISPR-cas9 генотерапия муковисцидоза с помощью зависимых от helper аденовирусных векторов
  ◊Лечение
  ◊Генотерпия Cystic Fibrosis мутаций с помощью CRISPR prime редактирования

  ◊ In vivo коррекция мукоаисцидоза (cystic fibrosis) с помощью PNAs наночастиц

КЛЕТКИ ВОЗДУШНЫХ ПУТЕЙ
  ◊ Benzo(c)quinolizinium compaunds

ТЕРАПИЯ ИНГИБИТОРАМИ
  ◊ Действие ощущающих кворум ингибиторов муковисцидоза

КЛЕТОЧНАЯ ЗАМЕСТИТЕЛЬНАЯ ТЕРАПИЯ
  ◊ Генерация iPL клеток из зрелых эпителиальных клеток

МУКОПОЛИСАХОРОИДОЗ

ГЕНОТЕРАПИЯ
  ◊ Генотерапия мукополсахараидоза