НАСЛЕДСТВЕННЫЕ БОЛЕЗНИ
ТЕРАПИЯ

(латиница)
A

АРОМАТИЧЕСКИХ L-АМИНОКИСЛОТ ДЕКАРБОКСИЛАЗЫ ДЕФИЦИТ
  • GENE THERAPY
      ◊ Генотерапия дефицуита декарбоксилазы ароматических L-аминокислот

    • ACUTE MYELOID LEUKEMIA (AML)
  • THERAPY
      ◊ Activation of BAX by BTSA1 overcomes apoptosis resistance


    • АДЕНИНА КОМПАКТНЫЙ РЕДАКТОР
  • GENE THERAPY
      ◊ Эффективное in vivo редактирование оснований с помощью adeno-associated вирусов с компактным редактором оснований аденина


    • АДЕНОКАРЦИНОМА
  • АДЕНОКАРЦИНОМА ПРОТОКОВ ПОДЖЕЛУДОЧНОЙ ЖЕЛЕЗЫ
      ◊     Генотерапия с использованием нано-частиц при Pancreatic Ductal Adenocarcinoma
    • АДРЕНОЛЕЙКОДИСТРОФИЯ
  • НЕОРТОДОКСАЛЬОЕ ЛЕЧЕНИЕ
      ◊ Oleic и erucic acids
  • ГЕНОТЕРАПИЯ
      ◊ Hematopoietic Stem-Cell Gene Therapy
      ◊ Редактирование генов посредством HITI для лечения адренолейкодистрофии


    • AGE-RELATED МАКУЛЯРНАЯ ДЕГЕНЕРАЦИЯ (AMD)
  • ТЕРАПЕВТИЧЕСКИЕ ПОДХОДЫ
       • Adenovirus-mediated delivery of Factor H
       • Первичными ресничками обусловленное созревание сетчктки нарушается при цилиопатиях
    • АЛКАПТОНУРИЯ
  • ГЕНОТЕРАПИЯ
      ◊ Контроль alkaptonuria с помощью nitisinone и генотерапия
    • АЛЛЕРГИЯ И АСТМА

  •   ◊ CAR-T клеточная терапия аллергии и астмы
      ◊ Целенаправленное воздействие наночастиц при астме


    • АЛЦГЕЙМЕРА БОЛЕЗНЬ
  • ТЕРАПЕВТИЧЕСКИЕ ПОДХОДЫ
      ◊ Diagnostic and Therapeutic approches
      ◊ Neuroprotective effects of a triple GLP-1/GIP/glucagon receptor in mouse model
      ◊ Терапия Алцгеймера с помощью антител к APOE
      ◊ Пути и способы очистки от Aβ и tau при болезни Альцгеймера
      ◊ PPPAR-δ и erucic кислота при множественном склерозе и болезни Алцгеймера
      ◊ Терапия стволовыми клетками болезни Альцгеймера
      ◊ Успехи и перспективы генотерапии болезни Альцгеймера
  • ГЕНОТЕРАПИЯ
      ◊ Генотерапией обусловленная экспрессия защитного белка при болезни Alzheimer’s
    • AMYLOID LIGHT-CHAIN (AL)
  • DRUG THERAPY
      ◊ Approaches


  • β-AMILOID PROTEIN
      ◊ Nonsteroidal anti-inflammatory drugs
      ◊ Processing by BACE1,Alzheimer's β-secretase

    •   ◊ Small-molecule inhibitors of Aβ
      ◊ Therapeutic approches
  • DENDRITIC SPINE LOSS
      ◊ Phenylbutyrate rescues
  • DIAGNOSTIC AND THERAPY
      ◊ Approches
      ◊ Nornicotine
      ◊ Tau immunotherapy
  • LATE ONSET ALZHEIMER DISEASE
      ◊ Retinoid Receptors
  • NERVE CELL DEATH
      ◊ Cathepsin B
    • ALLERGIC RHINITIS
  • NEW TARGETS
      ◊ Allergen-specific IgE
    • АМИОТРОФИЧЕСКИЙ БОКОВОЙ СКЛЕРОЗ
  • ТЕРАПЕВТИЧЕСКИЕ ПОДХОДЫ
      ◊ Лекарства и антисмысловые олигонуклеотиды
      ◊ Подходы
      ◊ Генотерапия для ALS
    • ANALGETICS
  • BRADYKININ RECEPTOR LIGANDS
      ◊ Therapeutic perspectives
    • АНТИ-ФИБРОТИЧЕСКИЕ МОЛЕКУЛЫ
  • БЕЛКОВАЯ ТЕРАПИЯ
      ◊ Анти-фибротическая терапия с помощью DRV белка декорина
    • АНТИ-АНГИОГЕННАЯ ТЕРАПИЯ
  • ЗАВИСИМЫЕ ОТ НАРУШЕНИЙ АНГИОГЕНЕЗА БОЛЕЗНИ
      ◊ Терапевтическое целенаправленное воздействие на молекулярныце пути ангиогенеза


    • АНТИ-AAV АНТИТЕЛА ПРИ ГЕНОТЕРАПИИ
  • СВЯЗЫВАНИЕ И НЕЙТРАЛИЗАЦИЯ
      ◊Связывание и нейтрализация анти-AAV антител при rAAV-обеспечиваемой генотерапии


    • ANTISENSE OLIGONUCLEOTIDE-BASED THERAPY
  • NEUROMUSCULAR DISEASE
      ◊ Therapу DMD and SMA
    • ANTIBIOTICS
  • NEW
      ◊ Daptomycin
    • ANTIDEPRESSANT
  • NEW
      ◊ Leptin
  • DISEASE LU GERIG
      ◊ Therapeutic approches
    • ANGELMAN SYNDROME
  • ARTIFICIAL TRANSCRIPTION FACTOR
      ◊ Restores Widespread Ube3a Expression in Mouse Brain
    • ANGIOGENESIS IN DISEASE
  • PRO- OR ANTI-ANGIOGENESIS TREATMENTS
      ◊ Targetibg haematopoieic cells
    • ANNOTATED COMPOUND LIBRARY
  • SMALL MOLECULES
      ◊ Mimetics
    • АNTIPYRETIC DRUGS
  • IMMUNE-INDUCED PYRESIS
      ◊ Microsomal prostaglandin E synthase-1
    • ANXIOLYTIC DRUGS
  • FREE OF SEDATIVE SIDE EFFECTS
      ◊ Antibiotic quinolone
    • APERT СИНДРОМ
  • ГЕНОТЕРАПИЯ
      ◊ Будущие направления генотерапии синдрома Аперта
    • АПЛАСТИЧЕСКАЯ АНЕМИЯ
  • ТРАНСПЛАНТАЦИИ КОСТНОГО МОЗГА
      ◊ Alternative Donor Transplantation with High-Dose Post-Transplantation Cyclophosphamide
  • iPS КЛЕТКИ
      ◊ Моделирование болезни апластической анемии с помощью iPS
    • АПТАМЕР-ТАРГЕТНАЯ ТЕРАПИЯ
  • БАЗИРУЮЩАЯСЯ НА АПТАМЕРАХ ТАРГЕТНАЯ ТЕРАПИЯ
      ◊ Преимущества и недостатки Aptamer-таргетной терапии
    • АПОПТОЗ
  • ИНДУЦИРОВАННЫЙ УФЛ
      ◊ Interleukin-12
    • AROMATIC L-AMINO ACID DECARBOXYLASE ДЕФИЦИТ
  • ГЕНОТЕРАПИЯ
      ◊ Генотерапия улучшает моторную и умственную функции при дефиците aromatic l-amino acid decarboxylase
    • ASTHMA
  • THERAPEVTIC EFFECTS
      ◊ BPIFA1/SPLUNC1
      ◊ Oxaprozin
      ◊ Hepatitis A affects asthma
      ◊ serevent
  • INHIBITION OF MUCUS HYPERSECRETION
      ◊ MARCKS-related peptide
    • FRIEDREICH'S ATAXIA
  • THERAPEVTIC EFFECTS
      ◊ Frataxin
      ◊ Hematopoietic stem and progenitor cells ameliorates deficits in a mouse model of Friedreich's ataxia
    • ATAZANAVIR SULPHATE
  • THERAPEVTIC EFFECTS
      ◊ HIV therapy
    • АТЕРОГЕННАЯ ДИСЛИПИДЕМИЯ
  • CRISPR-Cas9 РЕДАКТИРОВАНИЕ ГЕНОМА
      ◊ CRISPR-Cas9 редактирование генома при лечении атерогенных дислипидемий
    • ATRIAL FIBRILLATION
  • THERAPEVTIC EFFECTS
      ◊ Factor Xa inhibitors
    • АУТИЗМА СПЕКТР НАРУШЕНИЙ
  • ГЕНОТЕРАПИЯ
      ◊ Перспективы генотерапии нарушений спектра аутизма


  • ДИСФУНКЦИЯ В МОЗЖЕЧКЕ В КЛЕТКАХ ПУРКИНЬЕ
      ◊ Стратегия лечения
  • ЛЕКАРСТВЕННАЯ ТЕРАПИЯ
      ◊ Лечение с помощью romidepsin
      ◊ Переход к прецизионной медицине для аутического спектра нарушений


    • АУТОИММУННЫЕ БОЛЕЗНИ
  • BIOSIMILAR ГЕНОТЕРАПИЯ
      ◊ Оценка генотерапии с помощью Secukinumab
  • РЕДАКТИРОВАНИЕ ГЕНОМА
      ◊ Редактирование генов с помощью CRISPR-Cas9 при аутоиммунных генетических заболеваниях
    • АУТОСОМНО-ДОМИНАНТНЫЕ НАРУШЕНИЯ
  • ГЕНОТЕРАПИЯ
      ◊ CRISPR/Cas терапевтические стратегии для аутосомно доминантных нарушений
    • АУТОСОМНО ДОМИНАНТНЫЙ ПИГМЕНТНЫЙ РЕТИНИТ
  • ГЕНОТЕРАПИЯ
      ◊ Генотерапия аутосомно доминантного пигментного ретинита
    • АУТОСОМНО-ДОМИНАНТНАЯ ЦЕНТРОНУКЛЕАРНАЯ МИОПАТИЯ (AD-CNM)
  • ТЕРАПИЯ С ПОМОЩЬЮ ЗАМАЛЧИВАНИЯ
      ◊ Аллель-специфическая РНК интерференция при Dynamin 2-related dominant centronuclear миопатии
    • АХРОМАТОПСИЯ
      ◊ Генотерапия Achromatopsia

    АШЕРА СИНДРОМ
  • ГЕНОТЕРАПИЯ
      ◊ Терапевтические подходы при синдроме Ашера (Usher)