CAR T-КЛЕТКИ

РЕДАКТИРОВАНИЕ ГЕНОВ
  ◊ CRISPR редактирование генов CAR T клеток для генотерапии

САРКОПЕНИЯ

ГЕНОТЕРАПИЯ
  ◊ Улучшение при саркопении с помощью AAV/SaCas9 редактивровния гена myostatin у старых мышей

CAS НУКЛЕАЗА

МЕХАНИЗМЫ АКТИВАЦИИ Cas9
  ◊ Формирование R-петли и механизмы конфармационной активации Cas9

ГЕНОТЕРАПИЯ
  ◊ CRISPR редактирование генов с помощью сверхкомпактной Cas12f1 и преобразованной направляющей РНК

СЕМЕЙНАЯ ГИПЕРХОЛЕСТЕРОЛЕМИЯ

ГЕНОТЕРАПИЯ
  ◊ Длинные некодирующие РНК облегчают генотерапию семейной гиперхолестеролемии
  ◊ Бицистронная генотерапия семейной гиперхолестеролемии
  ◊ Генотерапия PCSK9 при семейной гиперхолестеролемии (атероклерозе)

СЕМЕЙНАЯ DYSAUTONOMIA (FD)

НАРУШЕНИЯ СПЛАЙСИНГА IKBKAP
  ◊ Разработка антисмысловых олигонуклеотидов для лечения семейной дисаутономии

СЕРДЕЧНО-СОСУДИСТЫЕ БОЛЕЗНИ

ВРОЖДЕННЫЕ ДЕФЕКТЫ СЕРДЦЕБИЕНИЙ
  ◊ Эмбриональные стволовые клетки

ИНФАРКТ СЕРДЦА
  ◊ Мезенхимные стволовые клетки

ИШЕМИЯ. ТЕРАПЕВТИЧЕСКИЙ АНГИОГЕНЕЗ
  ◊Ангиогенный фактор AGGF1
  ◊ Терапевтический ангиогенез
  ◊ Неоваскуляризация с помощью Thymosin beta4
  ◊Формирование коллатеральных сосудов в сердце

КОРОНАРНЫЙ АТЕРОСКЛЕРОЗ
  ◊ Статины

ЛЕЧЕНИЕ
  ◊ Комбинации лекарств

  ◊ Комбинирование VEGF и Ang-1
  ◊ Культивирование миоцитов
  ◊ Эффекты HDL (high-density lipoprotein)
  ◊ Редактирование гена PCSK9 при сердечно-сосудистых заболеваниях
  ◊ Терапевтическая роль каннабиноидов в лечении сердечно-сосудистых болезней
  ◊Целенааправленная генотерапия при нарушениях кардиальных и сердечных мышц
  ◊Генотерапия при сердечно-сосудистых нарушениях (гипертензия, атеросклероз и семейная гиперхолестеринемия)
  ◊ Oб успехах клеточной и генной терапии в кардиологии

  ◊Генотерапия при сердечно-сосудистых болезнях

ЗАЩИТА
  ◊ Glycogen synthase kinase-3β
  ◊ Генотерапия при сердечно-сосудистых болезнях

СЕРДЕЧНАЯ НЕДОСТАТОЧНОСТЬ
  ◊ Нормализация преобразоания кальция
  ◊ Новая мишень для лечения сердечной недостаточности/ Роль детирозинации микротрубочек
  ◊ Генотерапия с помощью переноса преобразованного гена RT-100 при сердечной недостаточности

СТАТИНЫ
  ◊ Роль статинов при сердечной недостаточности

СЕРПОВИДНО-КЛЕТОЧНАЯ БОЛЕЗНЬ

КЛЕТОЧНАЯ ТЕРАПИЯ
  ◊ Базирующаяся на клетках терапия серповидноклеточной болезни взрослых

ТЕРАПЕВТИЧЕСКИЕ ПОДХОДЫ
  ◊ Новые терапевтические подходы к лечению серповидно-клеточной болезни
  ◊ Система miR-144/NRF2 обеспечивает механизм регуляции гена γ-globin при SCD
  ◊ Серповидно-клеточная болезнь; Генотерапия

ГЕНОТЕРАПИЯ
  ◊Генотерапия серповидно-клеточной болезни, этика
  ◊ Терапевтические подходы к серповидно-клеточной болезни
  ◊ CRISPR/Cas9 редактирование генов для лечения серповидно-клеточной болезни
  ◊ Современное состояние генотерапии при серповидно-клеточной болезни
  ◊ Ингибиторы глазного воспаления при вирусной генотерапии сетчатки
  ◊Роль генотерапии в лечении серповидно-клеточной анемии

ГЕНОТЕРАПИЯ и ТРАНСПЛАНТАЦИИ ГЕМАТОПОЭТИЧЕСКИХ СТВОЛОВЫХ КЛЕТОК
  ◊Сравнение эффективности рансплантации аллогенных стволовых гематоэтических клеток и генотерапии при серповидноклеточной болезни

СЕТЧАТКИ ДЕГЕНЕРАЦИЯ

ГЕНОТЕРАПИЯ
  ◊ Генотерапия при генетические нарушения сетчатки

РЕДАКТИРОВАНИЕ ГЕНА
  ◊ Стратегии редактирования генома при дегенерации сетчатки человека СИНТЕТИЧЕСКИЕ ТРАНСКРИПЦИОННЫЕ ФАКТОРЫ

ГЕННАЯ И КЛЕТОЧНАЯ ТЕРАПИЯ
  ◊ Программируемые синтетические рецепторы: роль в генной и клеточной терапии
  ◊ Синетически созданные транскрипционные факторы для Клеточной и генной терапии

СЕТЧАТКИ ЭКТОПИЧЕСКИЙ АНГИОГЕНЕЗ

CRISPR-Cas9 ТЕРАПИЯ
  ◊ Геномное редактирование устраняет эктопический ангиогенез в сетчатке

СИСТЕМНАЯ КРАСНАЯ ВОЛЧАНКА

ТЕРАПИЯ
  ◊ Лечение системной красной волчанки с использованием экзосом

СЛУХОВЫХ НЕЙРОПАТИЙ СПЕКТР НАРУШЕНИЙ (ANSD)

УСТРАНЕНИЕ ДЕФЕКТОВ ГЕНОВ
  ◊ Наночастицы

ГЕНОТЕРАПИЯ
  ◊ Otoferlin влияет на SNAREs и кальциевые каналы
  ◊ Плодная генотерапия врожденной потери слуха и баланса
  ◊ Редактирование генов при потеря зрения у взрослых KCNQ4 мышей
  ◊ AVV генотерапия во внутреннем ухе при нейросенсорной потере слуха
  ◊ Современные успехи генотерапии при спектре нарушений слуховых нейропатий

СПИД

ЛЕКАРСТВА
  ◊ NRTIs и NNRTIs
  ◊ Enfuvirtide
  ◊ HIV вакцина

HIV-1 ИНГИБИТОРЫ
  ◊ : Воздействует на HIV-1 оболочку и ингибирует связывание CD4 рецептора
  ◊ PSC-RANTES

СУПРЕССИЯ РЕПЛИКАЦИИ РЕТРОВИРУСА
  ◊ : Integrase ингибиторы L-870812

СПИНАЛЬНАЯ МЫШЕЧНАЯ АТРОФИЯ
  ◊Генотерапия нервно-мышечные болезней:Спинальна мышечная атрофия и болезнь Дюшена СПИНАЛЬНАЯ И БУЛЬБАРНАЯ МЫШЕЧНАЯ АТРОФИЯ

УСТРАНЕНИЕ ФЕНОТИПОВ, ЗАВИСИМЫХ ОТПОЛИГЛЮТАМИНОВ
  ◊ Leuprorelin
  ◊ Восстановление экспрессии SMN при спинальной мышечной атрофии

SPINA BIFIDA
  ◊Генетика, патофизиология и терапия при расщеплении позвоночника

СПИННОГО МОЗГА ПОВРЕЖДЕНИЯ

ГЕНОТЕРАПИЯ
  ◊ Восстановление функции конечностей после повреждений спинного мозга
  ◊ Потенциальные генотерапии для повреждений спинного мозга

СТВОЛОВЫМИ КЛЕТКАМИ ЛЕЧЕНИЕ
  ◊ Активация стволовых клеток посредством Vascular endothelial growth factor при повреждениях спинного мозга

СПЛАЙСИНГ-СТРАТЕГИИ

РНК ТРАНС-СПЛАЙСИНГ ТЕРАПИЯ
  ◊ РНК транс-сплайсинг терапия при epidermolysis bullosa simplex

ANTISENSE-MEDIATED THERAPY
  ◊ Лечение антисмысловыми олигонуклеотидами болезней человека

СТАРЕНИЕ

ГЕНОТЕРАПИЯ
   • Генотерапия против старения
   • Клинические испытания стволовых клеток против старения

СТАТИНЫ

СНИЖЕНИЕ ХОЛЕСТЕРИНА
  ◊ Pravastatin

ДРУГИЕ ЭФФЕКТЫ
  ◊ На клетки рака молочных желез

СТЕРИЛЬНОСТЬ

ТЕРАПИЯ
  ◊ Удаление добавочной половой хромосомы у трисомных мышей

CRISPR/Cas ТЕРАПИЯ

БАЗА ДАННЫХ crisprSQL OFF-TARGET CLEAVAGE ASSAYS
  ◊ Платформа для выявления CRISPR/Cas эффектов вне мишени

ГОМОЛОГИЕЙ УПРАВЛЯЕМАЯ КОРРЕКЦИЯ
  ◊ Гомологией управляемая коррекция репарации точечных мутаций, обеспечиваемых CRISPR-Cas
  ◊ Точная CRISPR-Cas–обусловленная репарация генов с минимальными эффектами вне мишени в гематопоэтических стволовых клетках человека

СТВОЛОВЫЕ КЛЕТКИ

НЕЙРАЛЬНЫЕ СТВОЛОВЫЕ КЛЕТКИ И ПРЕДШЕСТВЕННИКИ
  ◊ Терапевтический потенциал

ТЕРАПИЯ СТВОЛОВЫМИ КЛЕТКАМИ НЕЙРОДЕГЕНЕРАТИВНЫХ БОЛЕЗНЕЙ
  ◊ Заместительная терапия
  ◊ Трансплантации стволовых клеток

ТЕРАПИЯ СТВОЛОВЫМИ КЛЕТКАМИ
  ◊ Стратегии толерантности

ТЕРАПИЯ СТВОЛОВЫМИ КЛЕТКАМИ БОЛЕЗНЕЙ КРОВИ
  ◊ Гематопоэтические стволовые клетки

ТЕРАПИЯ СТВОЛОВЫМИ КЛЕТКАМИ БОЛЕЗНЕЙ СЕРДЦА
  ◊ Терапевтический потенциал
  ◊ Уроки

СТОМАТОЛОГИЯ

ГЕНОТЕРАПИЯ
  ◊ Использование генотерапии в стоматологии

СУРФАКТАНТА ДИСФУНКЦИИ

ГЕНОТЕРАПИЯ
  ◊ Генотерапия генетических нарушений с дисфункцией сурфактанта

SUICIDE ТЕРАПИЯ

GENOMIC SAFE HARBORS
  ◊ терапия суицидальными генами и безопасные для них гавани в геноме