G PROTEIN-COUPLED РЕЦЕПТОРЫ

МУТАЦИИ Механизмы, патофизиология и терапия
ГАСТРУЛЯЦИЯ

ИЗУЧЕНИЕ ОДИНОЧНЫХ КЛЕТОК Multi-omics профилирование гаструляции у мышей при изучении одиночных клеток
ГЕМАТОПОЭТИЧЕСКИЕ СТВОЛОВЫЕ КЛЕТКИ

КЛЕТОЧНАЯ И ГЕННАЯ ТЕРАПИЯ
  ◊ Иммунологические барьеры при генотерапии гематопоэтическими стволовыми клетками
  ◊ Генотерапия гематологических болезней с помощью редакторов оснований

ГЕМАТОПОЭТИЧЕСКОЙ СИСТЕМЫ НАРУШЕНИЯ

ТЕРАПЕВТИЧЕСКИЕ СТРАТЕГИИ
  ◊ Геномное и эпигеномное редактирование

ГЕНОТЕРАПИЯ
  ◊ Генотерапия с помощью HSC нарушений гематопоэза Успехи, проблемы и перспективы генотерапии Принципипs и стратегии генотерапии зародышевой линии Улучшения CRISPR/Cas технологии редактирования генов для генотерапии
  ◊ Редактирование генов в гематопоэтических стволовых клетках
  ◊Генотерапия гематопоэтических болезней с помощью гематопоэтических стволовых клеток и клеток предшественников (HSPC) Генотерапия; Успехи и трудности переноса в клинику
  ◊ Генотерапия с помощью HDR гематопоэтических стволовых клеток и клеток предшественников Генотерапия в странах с низкими доходами 4 успешные истории в генотерапии
  ◊ CRISPR/Cas9 обеспечиваемое редактирование генов при гем атологических нарушениях
  ◊ Ультра-глубокое секвенирование для оценки надежности CRISPR/Cas9 редактирования генома в гематопоэтических стволовых и клетках предшественниках человека Генотерапия при ALS и SMA: успехи, проблемы и перспективы

ГЕНОТОКСИЧЕСКИЕ ЭФФЕКТЫ Генотоксические эффекты редактирования оснований и праймеров

β-ГЕМОГЛОБИНОПАТИИ
  ◊Клинические испытания лентивирусной генотерапии β-гемоглобинопатии
  ◊ CRISPR/Cas9-геномное редактирование BCL11A и HBG для индукции экспрессии плодного гемоглобмна
  ◊ Генотерапия, способствующая продукции плодного гемоглобина при лечении β-гемоглобинопатии
  ◊Аутологичная генотерпаия гемоглобинопатий

ГЕНОТЕРАПИЯ ПЛОДОВ генотерапия и терапия стволовыми клетками плодов

ГЕНОВ РЕДАКТИРОВАНИЕ

ОПТИМИЗАЦИЯ CRISPR-Cas9 КОМПОНЕНТОВ Оптимизация CRISPR-Cas9 компонентов при редактировании генов
  ◊ РАЗРАБОТКА МЕТОДА ТОЧНОГО РЕДАКТИРОВАНИЯ ГЕНОВ Независимая от нуклеаз CRISPR/Cas терапия Глобальный контроль сообщества редактирования генома человека CRISPR-Stop Codon Read Through метод контроля экспрессии Cas9 при редактировании генов Следующая генерация инструментов для редактирования генов Потери отредактированных хромосом при редактировании генов

ГЕМОФИЛИЯ

ГЕНОТЕРАПИЯ
  ◊ Подходы генотерапии при гемофилии А и В

ГЕМОФИЛИЯ A
  ◊ Гидродинамическая генотерапия и модуляция иммунной реакции при гемофилии A
  ◊ Генотерапия при гемофилия А: современные подходы

ГЕМОФИЛИЧЕСКАЯ АРТРОПАТИЯ
  ◊ Внутрисуставная генотерапия при гемофилической артропатии

ГЕМОФИЛИЯ Б

ТЕРАПЕВТИЧЕСКИЕ СТРАТЕГИИ
  ◊ Терапия В клетками после переноса генов лентивирусом
  ◊ Генотерапия при гемофилии
  ◊ Коррекция iPSCs от пациентов гемофилией B
  ◊ Перенос генотерапии гемофилии в клинику
  ◊ гемофилия В и генотерапия с помощью etranacogene dezaparvovec

ГЕНОВ СПОНТАННАЯ КОРРЕКЦИЯ

DONOR-FREE КОРРЕКЦИЯ Коррекция генов с помощью рекомбинации между гомологами

ГЕНОВ РЕДАКТИРОВАНИЕ

В МИТОХОНДРИЯХ Геномное редактирование митохондрий при митохондриальной гетероплазмической болезни

ГЕНОВ РЕПАРАЦИЯ

РАЗРАБОТКА И КОНТРОЛЬ Успехи

GENE EDITING CRISPR-cas редактирование генов для лечения нейромышечных болезней и болезней с экспансией нуклеотидных повторов

ГЕНОТЕРАПИЯ

АНТИСМЫСЛОВЫЕ ОЛИГОНУКЛЕОТИДЫ Антисмысловые олигонуклеотиды и RNAi воздействия

ДОСТАВКА ГЕНЕТИЧЕСКОГО МАТЕРИАЛА In vivo Методы трансфекции в клетки ЦНС a href="../therapy3/nanoplatfDeliv.htm" target="_top"> Нанаоплатформа для доставки генов Введение плазмид Tph2 через глаз Доставка лекарств с помощью Cyclodextrins
Новые методы эффективной доставки крупных генов при генотерапии

ПРОГРАММИРУЕМЫЕ СИНТЕТИЧЕСКИЕ РЕЦЕПТОРЫ Программируемые синтетические рецепторы: соледующее поколение клеточной и генной терапии

ПРОГРЕСС, ПРОБЛЕМЫ, ВИРУСНЫЕ ВЕКТОРА Перспективы у свиней с помощью CRISPR-Cas9 генотерапия с помощью регуляторных Т клеток CRISPR/Cas9: успехи в лечении генетических болезней Подавление активности ampk в клетках человека с помощью CRISPR/Cas9 редактирования генома инструменты следующего поколения для CRISPR редактирования генов Роль суперскрученной ДНК на эффекты вне мишени при генотерапии

TRIALS Рекордные количества клинических испытаний по генотерапии, несмотря на затруднения

ПРОДОЛЖИТЕЛЬНОСТЬ ДЕЙСТВИЯ Продолжительность эффекта генотерапии

СУИЦИДАЛЬНАЯ ГЕНОТЕРАПИЯ

ПОДХОДЫ Происхождение суицидальной гентерапии

EX VIVO Генетические болезни и лейкемия Перенос генов транспозонами при генотерапии

У ЛЮДЕЙ CRISPR редактирование генома и м генотерапия против ВИЧ

IN UTERO In Utero генотерапия и редактирование генов

СУИЦИДАЛЬНАЯ ГЕНОТЕРАПИЯ Терапевтические подходы к лечению опухолей с помощью Suicide Gene Therapy

ГЕНТИНГТОНА (ХАНТИНГТОНА) БОЛЕЗНЬ

ЛЕКАРСТВЕННАЯ ТЕРАПИЯ
  ◊ Расшифровка структуры huntingtin и Поиск лекарств

ГЕНОТЕРАПИЯ
  ◊ Комбинированное лечение стволовыми клетками и генотерапией
  ◊ Превращение астроцитов в GABAergic нейроны у модельных мышей
  ◊ Генотерапия болезни Huntington’s:

ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНЫЕ ТЕРАПЕВТИЧЕСКИЕ ПОДХОДЫ
  ◊ Протеолиз и аггрегация huntingtin
  ◊ RNAi механизмы терапии болезни Гентингтона
  ◊ Комбинированная генотерапия и терапия стволовыми клетками болезни Гентингтона

ЦИТОПРОТЕКЦИЯ
  ◊ Защита клеток от стрессовых реакций

ГЕПАТОЦИТЫ

РЕДАКТИРОВАНИЕ ГЕНОВ
  ◊ Ex Vivo/In vivo редактирование генов гепатоцитов

ГЕПАТИТ C

ТЕРАПЕВТИЧЕСКИЕ СТРАТЕГИИ
  ◊ : Современное состояние
  ◊ SPP ингибиторы супрессируют распространение вируса гепатита С

HEPATITIS B
  ◊ : Генотерапия вирусного гепатита В

ГЕПАТОЦЕЛЛЮЛЯРНАЯ КАРЦИНОМА

ИНГИБИРОВАНИЕ АКТИВАЦИИ С ОПУХОЛЬЮ АССОЦИИРОВАННЫХ МАКРОФАГОВ Эстрогены

ПРОТИВОРАКОВЫЙ БЕЛОК Новый противоопухлевый супрессор LHPP

ДОСТАВКА Роль замалчивания siRNA гена Sox2 для терапии гепатоцеллюлярной карциномы Система доставки трансгенов на базе лактозы при ортотопической гепатоцеллюлярной карциноме

КЛЕТОЧНАЯ ТЕРАПИЯ Клеточная терапия гепатоцеллюлярной карциномы

ГЕНОТЕРАПИЯ Использование CRISPR/Cas9 генотерапии для лечения гепатоцеллюлярной карциномы Успехи генотерапии с помощью AAVs гепатоцеллюлярной карциномы

ГЕТЕРОПЛАЗМИЧЕСКИЕ БОЛЕЗНИ МИТОХОНДРИАЛЬНОЙ ДНК

ТЕРАПЕВТИЧЕСКИЕ СТРАТЕГИИ
  ◊Генотерапия для гетероплазмических болезней митохондриальной ДНК

ГИДРОЦЕФАЛИЯ

С ОПУХОЛЬЮ АССОЦИИРОВАННАЯ
  ◊ Тучные клетки хороидного сплетения участвуют в возникновении ассоциированной с опухолью гидроцефалией ГИПЕРАЛГЕЗИЯ

ГЛИЯ
  ◊ Новая мишень для разработки лекарств

ГИПЕРТРОФИЧЕСКАЯ КАРДИОМИОПАТИЯ

ГЕНОТЕРАПИЯ CRISPR
  ◊ Коррекция патогенных генных мутаций у эмбрионов человека

ГИПЕРАКТИВНЫЙ МОЧЕВОЙ ПУЗЫРЬ

ГЕНОТЕРАПИЯ
  ◊ Генотерапия гиперактивного мочевого пузыря

ГИПЕРТЕНЗИЯ МАЛОГО КРУГА КРОВООБРАЩЕНИЯ

ГЕНОТЕРАПИЯ
  ◊ Гипертензия малого круга кровообращения

ГИПОКСИЯ

HIF-1 МИШЕНЬ ДЛЯ РАЗРАЬБОТКИ ЛЕКАРСТВ
  ◊ : Терапевтический потенциал

ГЛАЗНЫЕ БОЛЕЗНИ

ГЕНОТЕРАПИЯ
  ◊ Генотерапия глазых болезней; Клинические испытания

ТЕРАПЕВТИЧЕСКИЕ ПОДХОДЫ
  ◊ Современные терапевтические подходы при глазных болезнях

ГЛАУКОМА

ЛЕКАРСТВЕННАЯ ТЕРАПИЯ Лечение глаукомы с помощью наночастиц, нагруженных лекарством cannabigerolic acid.

ГЕНОТЕРАПИЯ Генотерапия глаукомы с помощью Aquaporin 1 из ресничатого тела Концепция генотерапии для глаукомы, мечта, которая пока не осуществилась

ГЛИОБЛАСТОМА

ГЕНОТЕРАПИЯ
  ◊ Генотерапия глиобластомы с помощью нанокапсул, проникающих через BBB
  ◊ CRISPR/Cas9 генотерапия при глиобластоме

ЦЕЛЕНАПРАВЛЕННАЯ ТЕРАПИЯ Методы доставки анти-ангиогенных факторов
  ◊ Новые Терапевтические подходы
  ◊ Генотерапия глиобластомы
  ◊ CRISPR/Cas9 редактирование генов в исследованиях глиом

ГЛИОМА ЗДОКАЧЕСТВЕННАЯ

НОВАЯ ЦЕЛЕНАПРАВЛЕННАЯ ТЕРАПИЯ Ингиибирование роста и инвазивности
  ◊ Иммунотерапия глиом головного мозга с помощью Chek

ГЛИКОГЕНА БОЛЕЗНИ НАКОПЛЕНИЯ ТИПА I И III

Генотерапия Генотерапия болезни накопления гликогена типа I и III

ГЛИКОМИКА

НОВЫЕ УЛУЧШЕННЫЕ ЛЕКАРСТВЕННЫЕ СРЕЛСТВА Лекарства на базе Glycan

ГЛУХОТА

ГЕНОТЕРАПИЯ
  ◊Генотерапия позволила 11-летнему мальчику слышать впервые
  ◊AAV-обеспечиваемая генотерапия при наследственной глухоте: Прогресс и перспективы

ЛЕКАРСТВЕННАЯ ТЕРАПИЯ
  ◊ Восстановление сенсорных волосковых клеток

КЛЕТОЧНАЯ ТЕРАПИЯ
  ◊ Трансплантации предшественников из стволовых клеток эмбрионам мыши

РЕДАКТИРОВАНИЕ ГЕНОМА
  ◊ Геномное редактирование CRISPR/Cas аутосомно доминантной глухоты
  ◊AAV8 вектор обеспечивает безопасную и эффективную активацию Cas9
  ◊Фотомодуляция способствует трансдукции аденовирусных генов в слуховые клетки
  ◊ Редактирование генов при генетической потере слуха

ГЛОМЕЛУЛРЯРНЫЕ ПОВРЕЖДЕНИЯ

ГЕНОТЕРАПИЯ
  ◊ Системная генотераапия с помощью thymosin β4 облегчает гломелулярные повреждения у мышей ГЛЮТЕНОВАЯ БОЛЕЗНЬ

ДЕТОКСИФИКАЦИЯ ГЛЮТЕНА
  ◊ Лечение

нейропатическая БОЛЕЗНЬ ГОШЕ (GAUCHER)

ГЕНОТЕРАПИЯ Плодная генотерапия нейродегенеративных заболеваний детей

ГУБЧАТООБРАЗНАЯ ЭНЦЕФАЛОПАТИЯ

ТЕРАПЕВТИЧЕСКИЕ ПОДХОДЫ
  ◊ superoxide dismutase-catalase mimetics

ГОЛОВНОГО МОЗГА БОЛЕЗНИ

ДОСТАВКА, ТЕРАПИЯ И РЕДАКТИРОВАНИЕ ГЕНОВ
  ◊ Генотерапия и редактирование генов при нарушениях головного мозга

ГОШЕ БОЛЕЗНЬ

ТЕРАПЕВТИЧЕСКИЕ ПОДХОДЫ Успехи вируснолй генотерапиии при болезни Гоше